Технологию, которая позволяет упаковывать любые РНК и с помощью наночастиц доставлять их в разные органы, создали ученые Сеченовского Университета. Изобретение открывает путь к созданию новых лекарств и вакцин для борьбы с онкологическими, генетическими и инфекционными заболеваниями, подчеркнули в пресс-службе университета.
Сотрудники лаборатории генетических технологий Института медицинской паразитологии, тропических и трансмиссивных заболеваний имени Е. И. Марциновского Сеченовского Университета Минздрава России разработали эффективный и безопасный метод для упаковки РНК (рибонуклеиновая кислота — одна из основных макромолекул, которые содержатся в клетках всех живых организмов). Такой способ позволяет любую РНК, в том числе химически модифицированную, «упаковать» в наночастицы и прицельно доставить в нужную ткань или орган.
Доставка РНК в клетку позволяет отрегулировать нарушенные функции организма: запустить синтез желаемого белка или повлиять на экспрессию какого-либо гена. РНК могут остановить размножение вируса, блокировать размножение раковых клеток. Для этого их нужно упаковать, а потом прицельно доставить по адресу. Но доставить рибонуклеиновую кислоту в нужные клетки сложно, так как естественные биологические барьеры организма действуют как фильтр и быстро удаляют все чужеродное.
В современной медицине обычно применяют две технологии. Во-первых, это процесс РНК-интерференции, который может «выключить», блокировать поломанный ген, и тем самым остановить развитие болезни на самой ранней стадии. Во-вторых — это создание мРНК-вакцин, которые служат для профилактики разных, но прежде всего инфекционных заболеваний.
«На сегодняшний день одно из ключевых направлений в мире — разработка лекарств на основе РНК, но почти никто не знает, как доставить их в клетку. Технологий для этого очень мало. Мы создали новый, эффективный и безопасный способ доставки терапевтических или профилактических молекул РНК в разные ткани и органы. Эта технология не включает каких-то токсических компонентов и создает широкое поле для применения. Она имеет практическую ценность, так как ее можно будет внедрить в здравоохранение», — рассказал Дмитрий Костюшев, заведующий лабораторией генетических технологий Института медицинской паразитологии, тропических и трансмиссивных заболеваний им. Е. И. Марциновского Сеченовского Университета.
По его словам, во всех случаях важнейшим фактором становится именно доставка РНК в клетку. Ученые Сеченовского Университета совместили новый метод упаковки РНК с ранее созданной ими же технологией направленной доставки наночастиц и показали, что могут доставлять разные РНК в органы и ткани. Во время исследования на культурах клеток (in vitro) и на моделях мышей (in vivo) ученые смогли блокировать размножение вирусов. Это привело к практически полному исчезновению вирусных белков. Исследователи доказали, что специальные наночастицы попадают в 100% клеток в культуре, а также в значительное число клеток печени у мышей.
«Результаты продемонстрировали высокую эффективность загрузки терапевтических РНК в наночастицы и их доставку в клетки печени. На модели вирусной инфекции у мышей технология нарушала экспрессию вирусных генов и полностью блокировала продукцию целевых вирусных белков», — отметил ученый.
