Новый препарат ANB-004 от спинальной мышечной атрофии (СМА) — оригинальную разработку BIOCAD — уже ввели двум пациентам. Принять участие в исследовании могут дети из Российской Федерации и других стран, соответствующие критериям включения, сообщили в компании.
Ранее министр здравоохранения России Михаил Мурашко на заседании президиума Совета законодателей заявил, что дети с таким диагнозом начали получать инъекции российского препарата против заболевания.
«По СМА — спинальной мышечной атрофии — это уже такая наша с вами победа, что эти дети сегодня получают такое дорогостоящее лечение. На клинические исследования вышел отечественный препарат, аналог этого препарата — "Золгенсмы", и сегодня несколько детей получили первые инъекции данного лекарственного средства», — сказал Мурашко.
Он напомнил, что в России действует проект по расширенному неонатальному скринингу на 40 врожденных и наследственных заболеваний.
Генотерапевтический препарат ANB-004 создали ученые биотехнологической компании BIOCAD. И ANB-004, и импортная «Золгенсма» (самый дорогой препарат для лечения СМА: стоимость одной дозы превышает 2 млн долларов) являются генетической терапией на основе AAV со схожим механизмом действия. Он заключается в восстановлении экспрессии SMN1 в различных тканях организма, в том числе и в моторных нейронах, объяснили в BIOCAD.
«Однако, в то время как "Золгенсма" состоит из природного вирусного капсида и нативной версии гена SMN1, исследуемый препарат ANB-004 оптимизирован таким образом, чтобы обеспечить наилучшее соотношение эффективности и безопасности. В исследуемом препарате ANB-004 использован мощный универсальный промотор. Последовательность гена SMN1 была изменена, чтобы усилить его экспрессию, а также повысить эффективность сборки вирусных частиц. Система доставки терапевтической нуклеотидной последовательности SMN1 тоже подверглась улучшению, по сравнению с природным аденоассоциированным вирусом 9 серотипа (AAV9). При этом модифицированный вектор потенциально должен быть менее активен в тканях нецелевых органов: сердце, легких, печени и других, тем самым снижая вероятность возникновения побочных эффектов», — рассказали российские биотехнологи.
Новый препарат предназначен для терапии СМА 1 типа. Применение генотерапевтических препаратов предполагает однократное введение. По расчетам разработчиков, препарат ANB-004 сможет обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена. Всего планируется включить до 12 пациентов в клиническое исследование.
