Сотрудники лаборатории молекулярной вирусологии Первого МГМУ Минздрава России разрабатывают геннотерапевтический препарат для лечения синдрома Ашера. Это наследственное заболевание сетчатки глаза, при котором человек постепенно теряет зрение. Инновационное лекарство на основе вирусных векторов доставляет в клетки сетчатки копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера, и останавливает развитие заболевания.
Синдром Ашера – генетическое заболевание с прогрессирующим снижением слуха и зрения. Сначала у человека ослабевает зрение при слабом освещении, он утрачивает способность ориентироваться в сумерках, затем теряется периферическое зрение. Заболевание продолжает прогрессировать и постепенно приводит к полной слепоте. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет ни в России, ни в мире. Поэтому разработкой важнейшего препарата, который поможет людям с синдромом Ашера сохранить зрение, занялись в Сеченовском Университете. Лабораторию молекулярной вирусологии создали в прошлом году в рамках программы стратегического академического лидерства «Приоритет 2030».
«Наша лаборатория занимается разработкой и испытанием геннотерапевтических препаратов на основе вирусных векторов. В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки», – рассказал заведующий лабораторией Александр Малоголовкин.
Развитие дегенерации сетчатки при синдроме Ашера связано с мутацией определенного гена. По мнению ученых, с помощью аденоассоциированного вектора можно доставить в клетки сетчатки глаза здоровые копии поврежденного гена и остановить прогресс болезни. Исследователи отработали технологию получения вирусных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию и поместили ее в вирусные векторы. Разработку протестировали в лабораторных условиях на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки. Результат показал возможность доставки и работоспособность доставляемой копии гена в клетки.
«Наш геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили, – подчеркнул Александр Малоголовкин. – Наша цель – разработать лекарство, которое будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы надеемся, что перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания. Ведь чем раньше начать применять в будущем такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть».
